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2017.02新进步

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反义寡核苷酸治疗,阿尔茨海默症研究新曙光 ?
越来越多的研究认为,阿尔茨海默病发病的根源为大脑中被称为tau蛋白的沉积。尽管已经尝试了许多种方法,但是到目前为止,没有一种方法能有效降低总tau的表达水平。而圣路易斯华盛顿大学医学院的一项新研究表明,一种人工合成的反义寡核苷酸(ASOs),不仅可以减少现有tau蛋白水平,也可防止其形成。他们通过在人类tau蛋白相关疾病的小鼠模型中,给予反义寡核苷酸ASOs,可以预防认知障碍,减少大脑中的炎症,并防止神经元的损失。更重要的是,ASOs还能够逆转老年小鼠中已经存在的tau聚集。研究人员进一步证实了在经过ASOs靶向tau治疗后,猴子中tau蛋白水平降低。在确保靶向tau的ASOs在人类中是安全的之前,还需要进一步研究人类的试验。 Science Translational Medicine《科学转化医学》

基因改造T细胞,帮助2个婴儿战胜白血病
根据英国研究人员的报告,两个复发性白血病晚期的婴儿都在基因改造后的细胞免疫疗法——CAR-T细胞治疗法治疗后得以缓解。每年有大约6000名美国成年人和儿童患上急性淋巴细胞白血病(ALL),癌症进展迅速,目前临床的用于治疗1岁和10岁之间的儿童急性淋巴细胞白血病有几种选择,但是这些方法对于不到1岁的婴儿来说通常具有更差的预后。CAR-T细胞治疗法主要是从患者体内获取T细胞(一种免疫系统细胞)然后通过基因改造,对其嵌合抗原受体(CAR)进行“武装”,经改造过的T细胞一旦被回输入患者的血液中,就开始识别并攻击ALL细胞。一些研究已经表明,某些患者接受治疗后病情完全缓解。但是过去这种基于细胞的方法一直难以在幼儿中实施,他们可能没有足够健康的T细胞。此病例使用来自健康人而不是这两个婴儿自己的T细胞,然后通过基因微调使之成为“通用”的CAR-T细胞。两个婴儿的病情在28天内缓解,无进展期分别为10和16个月,并且还在监测中。不过研究人员警告,此实验结果只基于两个病人,因此进行更加广泛的研究显然是必要的。如果科学家可以创建一个“通用”T细胞的“银行”,可以使治疗更加有效。 HealthDay News 每日健康新闻

转基因蚊子将消灭登革热疾病?
近日,约翰斯-霍普金斯大学布隆伯格公共卫生学院的研究团队通过转基因技术,提高了登革热病毒传播者——埃及伊蚊的抗病毒感染能力。这项研究有望控制登革热疾病的传播。当蚊子叮咬患有登革热疾病的人时会被感染,然后它们会将病毒传染给健康的人。世界上约40%的人口生活在易感染登革热的风险区,该病毒在东南亚和西太平洋岛屿中最常见。全世界每年约9600万人感染登革热,该病毒使2万多人丧生,且主要是儿童。如果用这种能抗病毒的转基因蚊子取代可以传播登革热病毒的蚊子种群,就可以阻止疾病的传播。这项发现还让人们了解了蚊子的免疫系统以及它如何处理不同的病毒。不过,在这些抗登革热的蚊子被引入外界之前还需要进行更多的研究和测试。
HealthDay News 每日健康新闻

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