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突破1:基因编辑技术,更快更准确

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如果想要修剪基因怎么办?CRISPR就是一把修剪基因的魔剪,能够快速、准确地修改不利基因。

基因编辑技术在医疗研究和运用当中越来越重要。例如,美国麻省理工大学的研究人员运用基因编辑技术在小鼠身体内制造肿瘤,给癌症的研究和治疗提供更好的模型;美国加州大学旧金山分校的研究人员运用基因编辑技术尝试改变地中海贫血患者体内的致病基因突变;基因编辑技术还能够治疗病毒感染,刊登在《美国国家科学院院刊》上的一则研究报告就讲述了如何利用基因编辑技术从人类基因中剔除艾滋病病毒基因⋯⋯
基因编辑大多都是运用CRISPR系统,就是用生物酶来引入基因的突变。在2015年,美国麻省理工-哈佛医学院Broad研究设计改造了CRISPR-Cas9基因编辑系统,让基因编辑可以更加精确,大大减少了“脱靶”的情况,相当于一次升级。
可以说,发展至今的CRISPR系统就如同一把专门修剪基因的剪刀,而且让我们越用越顺手,能够按照我们希望的方式来改变基因,例如制造变异的动物或者切除人体细胞中致病的基因。如果我们用CRISPR制造出的转基因蚊子携带抗疟疾基因,并且能够把该基因遗传给后代,那么有可能靠蚊子传播的疟疾就会慢慢绝迹。如果直接修改人类的致病基因,就有可能治愈一些绝症。
英国小女孩蕾拉在2014年6月出生于伦敦,可3个月后她就被确诊患上了急性淋巴细胞白血病,这对婴儿来说就是绝症。在化疗过后,蕾拉的情况仍然没有好转,那时的身体状况也不允许她接受骨髓移植,医生劝她的父母做好心理准备,放弃治疗,让蕾拉少受一些痛苦。面对女儿还未真正开始就面临凋零的人生,蕾拉的父母拒绝放弃,寄希望于尖端的基因编辑技术。
英国伦敦大学学院癌症研究所的研究人员,先从健康人身上获取了健康的免疫细胞,并且为它们增添了抗白血病的基因,之后会将其移植给蕾拉。但如果就这样把改造后的免疫细胞注入蕾拉体内,势必会引起她免疫系统的排斥。因此,研究人员利用基因编辑技术把免疫细胞的两节DNA关闭了,其一是为了让免疫细胞不引起排异反应,其二是为了细胞不会被药物杀死。
给蕾拉注射了5000万个经过基因编辑后的免疫细胞后,她体内的癌细胞逐渐被杀死,病情也开始转好。几周后,原本奄奄一息的蕾拉开始有了活力,医生再接再厉,给蕾拉进行了骨髓移植,确保能够除去“病根”。现在,蕾拉体内已经完全检测不到癌细胞了。
当然,跟其他所有基因技术一样,基因编辑技术的运用也有令人担心的一面。有人担心,能够随意“剪切”基因意味着可以“定制”婴儿:父母提出要求,专业人员用基因编辑技术来改造胚胎的DNA,这样生出来的孩子就会如父母期望的一样完美。这种做法被视为是基因编辑技术的禁区,一旦有人尝试就会立即引起强烈地抨击和反对。

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